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VALENTIA BIOPHARMA: Un joven equipo contra la Distrofia Miotónica de Steinert.

Profesionales en el Laboratorio Valentia Biopharma

Texto: 

CREER Enfermedades Raras (Creer)


Valentia BioPharma es un laboratorio Biofarmacéutico nacido en el 2006 como Spin-off de la Universidad de Valencia. La empresa fue constituida por un joven equipo promotor movido por la búsqueda de fármacos contra las Enfermedades Raras. En la actualidad, está formada por 10 trabajadores de los cuales la mayoría se dedica a la investigación biomédica. Con un presupuesto pequeño, a lo largo de estos años Valentia BioPharma se ha posicionado como un referente en el campo de la distrofia miotónica.

La distrofia miotónica de tipo 1 (DM1) o Enfermedad de Steinert es la distrofia hereditaria más común en adultos.

Desde el descubrimiento de la mutación en el ADN causante de la misma han transcurrido casi 20 años pero ha sido recientemente cuando se ha consensuado que el mecanismo molecular asociado a gran parte los síntomas que presenta esta enfermedad implica la presencia en las células de un ARN “tóxico”. Manifestaciones clínicas como la debilidad muscular se han demostrado directamente relacionadas con la presencia de este ARN “tóxico”.

La eliminación del mismo en modelos animales y celulares desemboca en la reversión de los síntomas patológicos, lo que ha proporcionado una importante prueba de concepto con respecto a la posibilidad de revertir la enfermedad a través de un enfoque clínico basado en atacar esta ruta. Todo este proceso nos sitúa en un punto interesante en el que se puede sugerir que encontrar un tratamiento para DM1 está más cerca ya que es asequible metodológicamente, animando a que varios equipos de investigación repartidos por todo el mundo hayan empezado a abrir líneas de investigación dirigidas a la búsqueda de compuestos útiles en tratamientos contra la DM1.

Aquí en España, el interés de varios investigadores de la Universidad de Valencia por potenciar una vía de investigación translacional en DM1, enfocada en la búsqueda de un tratamiento válido, se concretó con el nacimiento del Laboratorio Biopharmacéutico, Valentia BioPharma. El objetivo de Valentia BioPharma es la búsqueda y desarrollo de moléculas con capacidad terapéutica en DM1.

Dentro del pipeline de Valentia Biopharma se encuentran hasta 5 moléculas con un interesante potencial en DM1. Entre ellas destaca el compuesto VLT002, el cual ha mostrado ser eficaz a nivel tanto fenotípico como molecular en ratones modelo de la enfermedad.

Aunque los resultados obtenidos por Valentia BioPharma significan un avance importante, el desarrollo de VLT002 u otra molécula hasta llegar a ser un tratamiento clínico, requiere una gran inversión tanto a nivel técnico como económico. En la actualidad se han iniciado las pruebas de seguridad y eficacia en modelos no humanos propia de los ensayos pre-clínicos, por lo que todavía quedan varios años de trabajo duro hasta poder iniciar la fase de ensayos clínicos.

Además de su clara vocación investigadora, Valentia BioPharma quiere compartir todo su conocimiento sobre esta enfermedad con pacientes y profesionales. Para ello en su página webAbre nueva ventanadispone de información científica así como de un foro en el que los pacientes y sus familias pueden compartir sus inquietudes.

La generación de una plataforma para el descubrimiento y validación de compuestos con potencial terapéutico en DM1, única en España, así como la experiencia adquirida durante los primeros años de funcionamiento por el grupo de investigadores que constituye Valentia BioPharma, han puesto las bases para su próximo reto: iniciar proyectos de trabajo con el objetivo, al igual que se ha conseguido en DM1, de buscar y sobre todo desarrollar nuevas moléculas necesarias para alcanzar tratamientos válidos en otras enfermedades raras degenerativas a nivel muscular y neuronal.

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